2
1
0
完蛋，仇子龙那边出事了。
一项由《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露的个案。
2025年3月下旬，上海一所三甲儿科强院收治了一名6岁女童。因CHD3基因单个碱基突变（本应为C、实为T）导致Snijders Blok-Campeau综合征，表现为语言、认知、运动发育落后，但原病不直接危及生命。
时政
(
twitter.com
)
由
Xiangyu 香鱼🐬
提交
完蛋，仇子龙那边出事了。
一项由《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露的个案。
2025年3月下旬，上海一所三甲儿科强院收治了一名6岁女童。因CHD3基因单个碱基突变（本应为C、实为T）导致Snijders Blok-Campeau综合征，表现为语言、认知、运动发育落后，但原病不直接危及生命。
家属与仇子龙团队接触后，决定为女儿定制一款面向中枢神经系统的碱基编辑（base editing）疗法，由AAV病毒载体携带编辑器经鞘内注入脑脊液。
家属自筹并获亲友支援合计约86万美元（折合542万人民币）用于该个体化疗法的设计与制备，院方在某项免国家药监局审批的院内/试点通道下放行，伦理委员会签字同意。
原文：https://t.co/zEwmMFU6Pa
点击图片查看原图
Markdown支持
评论加载中...
您可能感兴趣的：
4
164
163
163
10
498
497
497
11
211
210
210
13
444
443
443
18
275
274
274
19
130
129
129
21
77
76
76
23
440
439
439
