重磅进展：全球首款“治愈性”糖尿病疗法最快今年上市

仅通过一次注射治疗，就能让严重的1型糖尿病实现临床治愈？

根据国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》近日发表的一项临床试验结果，一款名为 zimislecel 的干细胞疗法在研究中展现出惊人的疗效：参与试验的10名重症患者在接受单次注射治疗后，已彻底摆脱胰岛素注射，实现了临床意义上的功能性治愈。

这一研究成果被誉为糖尿病治疗领域的里程碑。该疗法由全球生物制药巨头Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）研发，目前已经进入关键的III期临床试验阶段，公司透露最快有望在 2026年正式申请上市。

一次注射，终结每日胰岛素

研究数据显示，参与I/II期临床试验的14名患者均为病史悠久的重症1型糖尿病患者，平均病程超过20年。在治疗前，他们的胰岛功能几乎完全丧失，必须依赖外源性胰岛素维持生命，且饱受严重低血糖事件的困扰。

在接受全剂量zimislecel注射后：

脱离胰岛素： 10名患者在治疗后6个月至1年内完全停用胰岛素。

血糖恢复正常： 所有患者在接受治疗后4个月，糖化血红蛋白（HbA1c）水平降至正常范围。

血糖平稳： 在超过93%的监测时间内，患者的血糖水平均维持在理想范围内，有效避免了血糖剧烈波动带来的风险。

另外2名接受全剂量治疗的患者，胰岛素用量也分别大幅减少了70%和36%。研究团队指出，患者在治疗后90天内，体内C肽水平（反映胰岛功能的关键指标）逐渐恢复，表明移植的再生胰岛已经开始稳定发挥生理功能。

25年追梦：从科学家父亲到革命性疗法

zimislecel的诞生背后是一个关于爱与坚持的故事。该疗法的核心发明者、哈佛大学干细胞专家道格拉斯·梅尔顿教授投身研究的初衷，源于他6个月大的孩子被诊断出患有1型糖尿病。25年来，他带领团队历经无数次失败，最终成功将人类多能干细胞诱导分化为功能性的胰岛细胞。

从原理上看，zimislecel属于同种异体干细胞再生疗法。它利用诱导性多能干细胞技术，在体外培养出健康的胰岛β细胞，并将其移植到患者体内。这些全新的细胞会在肝脏中“安家落户”，像真正的胰岛一样实时感知血糖变化，并精准分泌胰岛素，从而实现对血糖的生理性调控。

加州大学旧金山分校糖尿病中心主任马克·安德森教授评价称：“这是一项开创性的工作，脱离胰岛素将彻底改变无数患者的生活轨迹。”

挑战与希望并存：免疫排斥与安全性考量

尽管前景光明，该疗法目前仍面临挑战。由于使用的是异体干细胞，患者在治疗后需要长期服用免疫抑制剂以防止身体对新植入的细胞产生排斥。福泰制药也承认，这一要求在临床试验招募初期曾让不少潜在参与者望而却步。

在安全性方面，研究中报告了包括腹泻、恶心等在内的轻度至中度不良事件。值得注意的是，有两位患者在糖尿病被成功治愈后因其他原因不幸去世：一位因既往低血糖事故遗留的脑损伤恶化导致痴呆离世；另一位则因无关的鼻窦炎手术引发了致命的真菌感染。

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