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2019-03-01 10:15:02
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【2000万罕见病患者,等药来】罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,包括庞贝病、渐冻症、血友病、多发性硬化症、戈谢病、亨廷顿舞蹈症、脊髓性肌萎缩症等,近几年才逐渐被公众知晓。在中国,罕见病患者人数初步估算在2000万人。对他们而言,从确诊到得到有效的药物治疗,从来不是一件简单的事情。
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FDA发布的数据显示,目前全球约有 2.5 亿人罹患 7000 多种罕见病,平均每种疾病只有 3.5 万患者。《罕见病药物报告》(2018)显示,2017 年全球罕见病药物市场总额为 703 亿美元,占据 16% 处方药市场份额。到 2024年,罕见病药物市场总额预计达到 2620 亿美元,占处方药市场份额可能超过 20%。
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好奇心研究所
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【戈谢病药河南入医保难,折射1680万罕见病患者的救治困境】在等待戈谢病药物纳入医保方案的三年里,原来的23个患者只剩下16个。而预计目前国内有戈谢病患者近400人——对于一个家庭来说,孩子身患戈谢病无疑重创,然而这个数量放在全国,戈谢病又是真正的罕见病,这是戈谢病在医保体系里尴尬地位的根源所在。
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【新药研发和上市,一场与死神的赛跑】2019年中国有53个创新药获批,第一次超过美国(48个)。多种癌症、罕见病、丙肝、糖尿病、心血管病等等都有了新药上市,对患者意味着更好疗效的希望。
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虎嗅网
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药监局、卫健委再发文,罕见病救命药加快进入国内市场
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【开在肚皮上的“玫瑰花”:聚焦罕见病PMP群体的遭遇】日常不以为意的胃肠道不适,小微的阑尾或者卵巢肿瘤手术等,如果没有被准确识别,很可能是一种极其罕见的慢性癌症——腹膜假黏液瘤(PMP)。目前尚未发现PMP明确致病原因和诱发机制,单凭患者也没有预防措施。
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6年前
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欲念此功必先自宫
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【国务院常务会议:对罕见病药品给予增值税优惠,支持商业银行多渠道补充资本金】3月起对21个罕见病药品和4个原料药减按3%征收增值税;支持商业银行多渠道补充资本金,提高永续债发行审批效率,降低优先股、可转债等准入门槛。
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和谐大帝
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【《知否》就是一部高考病句真题库】能够在一部电视剧里集齐这么多常见病句错误,真的非常罕见。从导演到演员,都没有觉得有什么问题,就这样读了出来(还读了好几个错别字),更为罕见。
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【90%的罕见病无药可冶,我们能否用基因编辑做些什么?】我是杨辉,来自中科院神经科学研究所,我的研究方向主要是基因编辑。基因编辑技术,其实最主要的用途是用来治疗各种各样的疾病,包括癌症、心血管疾病,以及一些感染性的疾病。今天我主要给大家讲基因编辑最重要的一个方面,就是如何治疗单基因遗传性的罕见病。
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6年前
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【与其等待死亡,他们宁愿成为基因治疗试验者】“熊猫宝宝”“月亮孩子”“瓷娃娃”......罕见病者的别名仿佛出自童话,但“活不过青春期”又“无药可用”的现实,是患儿家庭所面临最大的黑暗。基因改造的漫画英雄能拯救世界,那么,基因治疗是否能拯救我们的孩子们?
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